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医学如何改变治疗性医疗器械?
时间:2019-01-07 18:27 来源:未知 浏览量


医学如何改变治疗性医疗器械?

干细胞生物学,免疫学,分子生物学,基因组学,工程学和先进材料领域的50年研究正在改变治疗领域,就像抗生素曾经传染病一样。再生医学(RM)和先进的治疗产品包括各种各样的方法,使身体能够修复,替换,恢复和再生受损或患病的细胞,组织和器官。

大多数这些疗法的核心是活细胞。对于许多这些疗法,通常存在复杂的多步骤制造过程,其包括扩增步骤以产生剂量所需的足够的经修饰的细胞。在开发RM产品时,必须解决冷冻保存,运输和物流,过程和释放测试中的复杂性以及监管和报销方面的挑战。

再生医学如何改变治疗性医疗器械的?

图1. CAR工程化T细胞过继细胞转移疗法的描述

过去20年的大部分时间都集中在证明这些疗法的作用机制,转化为临床,以及最近的成本效益制造过程。该行业正在迅速发展。三种疗法在2017年底获得FDA批准,到2022年,多达40种基因疗法可能会获得900多名开发候选药物的批准。

对医疗器械的影响

迄今为止,医疗设备在RM行业中并未发挥关键作用。重点是行动机制和制造挑战。然而,医疗装置是重要的元素,特别是在原料的收集和最终产品的给药中。细胞采集的实例包括单采血液成分术和骨髓抽吸针。对于管理,大多数现有的RM产品使用更简单的设备,如注射器,袋子和输液泵。

随着下一代产品的开发,医疗器械在RM行业中的作用正在发生变化。两个关键方面是管理治疗的关键作用(尤其是更复杂的组织工程产品)和用于近患者处理(NPP)设备的改变游戏规则的方法。

对于许多细胞和基因治疗,特别是当适应症是血液学癌症时,给药方式相对简单。随着用诸如组织工程方法(包括细胞,可生物降解的支架,先进材料和纳米材料)的组合产品组合产品来治疗特定组织(脊柱,CNS等)的治疗被开发出来,给药方法将变得更加复杂并且可能需要医疗装置。

为了使治疗有效,需要精确定位正确数量的细胞并使细胞活力和有效。提供RM产品的这一方面需要在开发早期充分详细地探索和理解,特别是监管框架。这将有助于确保使用能够为治疗提供最佳展示疗效机会的装置进行临床试验。

靠近患者处理机会

由于再生医学产业的产品种类繁多,并非所有产品都适合NPP的选择。一种尺寸并不适合所有人。从商业角度来看,支持NPP方法的两个关键要素是待治疗的患者数量和细胞制造过程的复杂性。

特定适应症的年体积(待治疗患者数量)将显着影响任何装置和相关一次性用品的成本。如果有一个共同的单元过程用于许多疗法(例如通过Apheresis收集起始材料),那么每年的体积将很高,这将有助于降低一次性成本。另一方面,对于小指示的一次性过程,装置和一次性成本将不可避免地高。制造方法(例如注塑成型)降低了一次性元件的部件和制造成本,但只有在单元数量合理的投资时才是可行的选择。

电池制造过程越简单,就越有可能适应NPP。现有批准的干细胞疗法已显示出前景,并且是未来NPP解决方案的潜在前体。重要的是要注意,此时使用成人间充质干细胞不是FDA批准用于治疗美国的任何特定疾病,因此它们的使用是研究性的。

这些方法通常集中在从脂肪组织(例如)中收集和注射成人间充质干细胞以用于各种慢性退行性病症。一个关键因素是需要及时收集,收获和返回细胞(理想情况下在一到两个小时内)。当需要显着的细胞扩增(可能需要数天或数周)来提供足够的剂量细胞时,这种方法不是可行的选择。

NPP解决方案似乎还有很长的路要走,特别是如果我们的参考点是一个复杂的过程,如CAR-T疗法。理想的方法是单个患者预约,完成整个过程(细胞收集,细胞选择,修改和管理)。产品发布测试的关键步骤是当前的挑战。只有当发布测试能够很快地结合并执行(<1Hr)时,NPP方法才有可能实现。传感器技术的进步和实时监控为我们提供了不太远的希望。

如果不需要扩增步骤,基因疗法是NPP似乎合理的一个领域。成功将要求收集细胞,选择,修改所需的子集并快速(<6小时)返回患者并产生所需的临床效果。

再生医学的全部潜力才刚刚开始实现,CAR-T疗法正在引领潮流。由于解决了复杂电池制造过程中的重大问题,因此RM医疗设备已经占据了一席之地。随着当前技术挑战的解决,NPP方法将成为可行的解决方案,组织工程领域将获得牵引力,医疗设备将成为成功提供这些治疗的关键因素。

Brian Hanrahan是StarFish Medical的生物技术项目总监。作为一名以客户为中心的领导者和项目经理,Brian拥有超过15年的经验,在生物医学和细胞治疗行业提供成功的产品开发。

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